Μια πολλά υποσχόμενη κλινική δοκιμή ολοκληρώθηκε και τα αποτελέσματά της, που δημοσιεύτηκαν στην επιθεώρηση «Nature», δίνουν αισιοδοξία σε γιατρούς και ασθενείς με καρκίνο. Η φαρμακευτική ουσία ρεβουμενίμπη, ένας καινοτόμος αναστολέας της μενίνης (πρωτεΐνη), οδήγησε σε ύφεση την οξεία μυελογενή αναιμία σε 18 ασθενείς σε σχεδόν τερματικό στάδιο.
Ένα μεγάλο ποσοστό των ασθενών με οξεία λευχαιμία, ενηλίκων και παιδιών, ανταποκρίθηκαν καλά στη ρεβουμενίμπη, η οποία μπορεί να χρησιμοποιηθεί στην ανάπτυξη πιο στοχευμένων θεραπειών. Αυτή η θεραπεία φαίνεται να είναι αποτελεσματική σε περιπτώσεις καρκίνου που συνδέονται με αναδιάταξη του γονιδίου MLL1 ή μια μετάλλαξη στο γονίδιο NPM1. «Και οι δύο αυτοί τύποι βασίζονται στη μενίνη για να συνεχίσουν να αναπτύσσονται» όπως σχολίασε ένας από τους συγγραφείς της μελέτης, ο Scott Armstrong, MD, PhD, καθηγητής Παιδιατρικής στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ.
Ένα μεγάλο ποσοστό των ασθενών με οξεία λευχαιμία, ενηλίκων και παιδιών, ανταποκρίθηκαν καλά στη ρεβουμενίμπη, η οποία μπορεί να χρησιμοποιηθεί στην ανάπτυξη πιο στοχευμένων θεραπειών.
Συγκεκριμένα, διεξάχθηκαν δύο μελέτες. Στην πρώτη οι ερευνητές δοκίμασαν την αποτελεσματικότητα της ρεβουμενίμπης ως αναστολέα της μενίνης σε 68 ασθενείς με οξεία λευχαιμία οι οποίοι δεν είχαν ανταποκριθεί σε όλες τις προηγούμενες θεραπείες. Το 53% των ασθενών ανταποκρίθηκε στο φάρμακο, ενώ το 30% (δηλαδή οι 18) παρουσίασε πλήρη ύφεση.
Στον δεύτερο κύκλο θεραπειών, ωστόσο, κάποιοι ασθενείς ανέπτυξαν αντίσταση στη δραστική ουσία που, όπως παρατηρήθηκε στη δεύτερη μελέτη, συνδεόταν με μια γονιδιακή μετάλλαξη (MEN1).
Όπως τόνισε ο Dr Armstrong, τα νέα ευρήματα επιβεβαιώνουν ότι «η μενίνη είναι ένας σημαντικός θεραπευτικός στόχος και στους δύο αυτούς τύπους οξείας μυελογενούς λευχαιμίας με γενετικό υπόβαθρο». Πιθανόν λοιπόν να μας φέρνουν πιο κοντά στη θεραπεία επιθετικών μορφών καρκίνου όπου, σε κάποιες περιπτώσεις, το προσδόκιμο επιβίωσης άνω των τριών χρόνων δεν υπερβαίνει το 25%.
